重症肌无力是一种影响全身骨骼肌的自身免疫疾病，据《中国重症肌无力诊断和治疗指南（2020版）》，我国重症肌无力的年发病率约为0.68/10万。全身型重症肌无力自2018年起被纳入《第一批罕见病目录》。目前，重症肌无力临床诊疗已进入生物靶向治疗时代，近年来多款生物制剂获批上市，国内外多个诊疗权威指南和共识已经将“双达标（疗效达标和安全性达标）”列为重症肌无力的治疗目标。


6月正值重症肌无力关爱月。中日友好医院神经科副主任张伟赫近日接受新京报记者专访时强调，重症肌无力症状易反复，治疗绝不能“将就”。随着生物靶向治疗时代的到来，通过长期规范治疗实现 “双达标”已成为可能。


张伟赫介绍，重症肌无力的发病以青壮年为主，20岁-59岁是最高发病年龄段，且年轻患者中女性发病略高于男性。发病年龄越大，合并胸腺瘤的风险越高，此外，合并高血压、糖尿病、骨质疏松等方面的共病也越多，成为制约治疗的很大因素。


“重症肌无力是一个波动性比较大的疾病，患者可能在一天之内或者几天之内病情好好坏坏，这也容易让患者产生‘我休息就好了，不做治疗症状也能缓解’的错觉，这是非常普遍也非常危险的误区。”张伟赫强调，如果不及时治疗，疾病会转为不可逆、进行性加重。所以一经诊断要尽早治疗，尽早“达标”并维持“达标”。


重症肌无力患者在症状改善后便可出院，进入长周期维持治疗。这期间患者可以通过MG-ADL评估，涉及咀嚼、吞咽、呼吸等8项内容，初步评估病情是否加重。张伟赫提醒，如果出现眼睑下垂、复视、咀嚼费力、有点憋气、四肢或脖子有无力感等症状，应及时就医，让医生判断是否要调整治疗方案。


在治疗策略上，张伟赫表示，过去十几年都处在“传统免疫治疗时代”，主要靠长期的激素治疗缓解症状。但问题也很突出：一是副作用大，二是起效太慢，想快速达标几乎做不到。近年来我国真正步入了生物靶向治疗时代，生物制剂比传统用药起效快很多，且治疗副作用最小化。《中国重症肌无力诊断和治疗指南（2025版）》推荐：若条件允许，建议启用快速起效疗法，尽快实现双达标。初诊患者可以在不用激素的情况下启动生物制剂治疗，真正实现早期“双达标”。


张伟赫提醒，重症肌无力是慢性疾病，如果初期治疗实现“双达标”后立即停药，所有症状会卷土重来甚至加重。急性发作后出院的一年内，是病情复发的高危期。上述《指南》建议，急性期出院患者要在医生指导下进行巩固治疗，长期随诊，动态调整治疗方案，降低复发风险，维持长期达标。


此外，还有10%-20%的患者为难治型，即使用了强悍的治疗方案，依然无法实现“双达标”，这也是临床需要持续研究的方向。张伟赫表示，目前国内创新药可及性大幅提升，创新生物制剂的问题在于，这类药需要静脉输注，患者需频繁跑医院。因此，在传统治疗手段与创新疗法如何相结合方面，临床还在不断探索和研究中，以更好地减轻患者负担。


新京报记者 王卡拉

校对 王心