新京报讯（记者张兆慧）6月15日是全国重症肌无力关爱日。近日，在全身型重症肌无力（gMG）主题科普圆桌活动上，多位临床专家、药物经济学学者、患者组织代表与企业代表，围绕疾病负担、规范诊疗与儿童用药保障等核心议题展开深入探讨，共同呼吁社会各界提升对gMG患者长期需求的关注。


MG是一种获得性神经肌肉接头（NMJ）传递障碍的复杂慢性自身免疫疾病。gMG作为以全身肌群受累为主的类型，其最具特征性的临床表现是骨骼肌的波动性无力及易疲劳性，呈现“晨轻暮重、活动加重、休息缓解”的特点。病情的反复无常，让患者身体状态充满不确定性，正常生活、学习与社交持续受限。该疾病可发病于全年龄段，其中儿童及青少年患者的身心负担最为沉重。数据显示，约10%-20%患儿会进展为难治性gMG，急性加重风险提升4.7倍，肌无力危象风险提升4倍，病情危重时可危及生命。


国家老年医学中心、北京医院神经内科主任医师殷剑表示，儿童处于生长发育关键窗口期，gMG的反复波动不仅严重限制患儿日常学习与社交，更会对其身心发育造成不可逆的深远负面影响，给患儿和家庭带来沉重负担。“打破疾病反复的恶性循环，是当下临床诊疗亟待破局的关键。”殷剑指出，新型靶向生物制剂已逐步应用于儿童患者，填补了临床治疗的空白，为解决患儿未被满足的诊疗需求带来新希望，期待这类创新疗法进一步提升临床可及性，助力更多患儿摆脱疾病困扰、健康成长。


复旦大学附属华山医院副院长、神经内科主任医师赵重波介绍，随着医疗技术迭代，gMG诊疗理念已实现升级，从传统单纯控制症状，转变为兼顾长期管理的“双达标”策略。现代临床治疗不再局限于短期症状改善，而是聚焦长期疗效与安全，兼顾患儿生长发育、心理健康与远期生活质量，推动疾病管理向更稳定、精准、可持续的方向发展，帮助患者减少波动、降低复发、回归正常生活。


“gMG患儿家庭所承受的，远不止于直接医疗支出，住院、长期照护、家长误工及继发疾病费用，共同构成了一笔被严重低估的社会成本。”中国医药教育协会药物经济评价分会主任委员张方指出，当前国家持续释放儿童及罕见病用药保障利好信号，期待进一步推进政策落地，提升儿童gMG创新药物的可及性与支付保障水平，为患病儿童争取改变命运的治疗机会。


北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心创始人、主任清昭也表示，众多患儿自幼辗转求医，长期被疾病裹挟，成长时光被不断消耗。她呼吁，亟须将重症肌无力纳入各地特种病、大病保障范围，推动儿童gMG新型靶向生物制剂尽早纳入医保，减轻家庭负担，为患儿的未来保驾护航。


校对 杨利