新京报讯（记者张秀兰）12月22日，原发性胆汁性胆管炎（PBC）药物Seladelpar在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区获批，适用于与熊去氧胆酸（UDCA）联合治疗对UDCA单药应答不佳的PBC成人患者，或作为单药用于治疗无法耐受UDCA的PBC成人患者。该药也是全球首个获批用于治疗原发性胆汁性胆管炎的强效选择性过氧化物酶体增殖物激活受体δ（PPARδ）激动剂。


原发性胆汁性胆管炎是一种自身免疫性肝病，这一疾病使人体免疫失调，破坏胆管上皮细胞，从而导致胆汁淤积，造成肝脏炎症和纤维化。上海交通大学医学院附属瑞金医院感染科科主任谢青教授介绍，如果得不到及时治疗或对现有治疗效果不佳，疾病可能进一步进展至肝硬化并出现其他并发症，最终导致肝功能衰竭。此外，瘙痒是PBC患者最常见的症状之一，70%的患者受到不同程度瘙痒的困扰，严重影响睡眠、情绪状态及日常生活，使患者长期承受身心双重压力。


原发性胆汁性胆管炎已被纳入我国第二批罕见病目录。数据显示，中国PBC患病率为20.5/10万，该病好发于中老年女性，男女比例约为1:9，近年来男性患者比例也有所增加。谢青指出，随着诊断水平提升以及临床医生关注度提高，越来越多的PBC患者在肝功能生化指标的常规体检中被发现，但目前我国尚缺乏基于全国人群的大规模流行病学调查数据，实际发病率可能仍被低估。


长期以来，以熊去氧胆酸（UDCA）为主的一线治疗方案难以满足患者的治疗需求，近40%的患者应答不佳，这部分患者疾病进展风险高，可以进展为失代偿期肝硬化、肝衰竭，甚至需要肝移植治疗。与此同时，传统治疗对瘙痒症状改善有限。谢青表示，Seladelpar以其独特的作用机制为原发性胆汁性胆管炎的治疗带来了突破性变革。目前已发表的国际循证医学证据显示，Seladelpar是首个同时在生化指标改善和瘙痒症状缓解方面获得明确临床验证的治疗方案。此次Seladelpar在博鳌乐城的快速获批，体现了我国在提升罕见病创新药可及性，积极满足临床未尽需求方面的持续努力，为PBC患者带来了治疗希望。


海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局局长傅晟表示，“乐城先行区作为中国唯一的‘医疗特区’，致力于加速引进全球领先的创新药械和前沿疗法，满足人民群众多元化、高品质的健康需求。依托‘先行先试’特许政策，乐城已引进超530款国际创新药械，基本实现医疗技术、装备、药品与国际先进水平‘三同步’。”在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区批准之前，Seladelpar已于2025年8月通过北京临床急需进口政策，获批进入天竺罕见病药品保障先行区。


校对 陈荻雁