新京报讯(记者张秀兰)7月23日,武田中国旗下创新药物奥泽悦(通用名为奥普雷顿片)获得国家药监局批准,用于治疗16岁及以上青少年和成人1型发作性睡病(NT1)。该药也成为目前唯一获批用于治疗1型发作性睡病的创新药物。
发作性睡病是一种慢性、罕见的神经系统疾病,我国现有患者约70万,其中NT1约占75%-80%。NT1的核心病因在于下丘脑负责调控睡眠—觉醒信号的食欲素神经元丢失,导致患者的睡眠—觉醒状态不稳定。患者不仅会出现典型的日间过度思睡,还可能反复发生猝倒(即在情绪波动时突然失去肌张力);夜间睡眠往往呈现碎片化,常伴随睡眠瘫痪、入睡前幻觉等症状;长期还可能伴随注意力下降及认知功能受损。NT1通常在10-20岁之间发病,呈现出贯穿24小时的症状和疾病负担。
“长期以来,1型发作性睡病的治疗主要依赖针对单一症状的对症治疗药物。”北京大学人民医院睡眠医学科主任、北京大学睡眠研究中心主任韩芳教授表示,“奥普雷顿片的获批意味着1型发作性睡病治疗正从‘以对症治疗为主’迈向‘针对食欲素缺乏发病机制的对因治疗’的新阶段。临床研究表明,这一机制驱动的创新疗法有望改善广泛疾病症状,并有助于提升患者的日常功能和生活质量。”
校对 穆祥桐






