新京报讯（记者王卡拉）9月24日是世界aHUS（非典型溶血尿毒综合征）关爱日。北京大学肾脏病研究所所长赵明辉教授在接受新京报记者采访时强调，aHUS作为一种补体异常活化导致的罕见病，早期诊断与及时靶向治疗是避免患者进展至尿毒症的关键，但“认识不足”仍是最大痛点。同时，aHUS的管理并不止于急性期救治，急性期后的持续治疗、风险评估与规范随访，同样关系到患者的长期肾功能解决。赵明辉呼吁医生要提高对aHUS的认知，让患者及早诊断并用上抗补体治疗，最大限度保护器官功能。


什么是aHUS？赵明辉介绍，补体作为经典的抵御外界微生物侵扰的防御系统，在清除免疫复合物、保证内环境稳定方面起着非常重要的作用。但如果补体过度活化，会导致炎症，或造成血管内红细胞损伤、脏器损伤、血小板减少等问题。aHUS患者最容易出现血液系统、脏器受累的表现，若出现乏力、尿血、尿蛋白等症状，应引起重视。


“由于是罕见病，aHUS在全球都面临着认识不足的问题，导致患者难以被早期诊断和治疗。”赵明辉表示，aHUS的典型临床表现主要有三条：微血管病性溶血性贫血、血小板减少、急性肾损伤，俗称血栓性微血管病（TMA）“三联征”，因此该病诊断并不难，但需要医生有足够的认识。


“患者如果得不到及时诊治，疾病可能快速发展为尿毒症，造成肾脏不可逆的损伤。”赵明辉强调，如果能在出现“三联征”后的48小时内使用补体抑制剂，可显著提升肾功能恢复的机会。aHUS除了引起肾脏病变、微血管病变外，还可能导致心脏损伤、外周血管病变等，因此在治疗和长期管理过程中需要多学科协作。


校对 王心