新京报讯（记者王卡拉）继用于治疗全身型重症肌无力和视神经脊髓炎谱系疾病的适应症在中国获批后， 8月20日，阿斯利康罕见病业务旗下的长效C5补体抑制剂瑞利珠单抗注射液又一适应症获批，用于成人和1月龄及以上儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的治疗。


PNH是一种慢性、进行性且危及生命的血液系统罕见疾病。《阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与治疗中国指南（2024年版）》数据显示，该疾病好发于青壮年，77%的PNH患者在20-40岁发病。PNH的临床主要表现为补体介导的血管内溶血、潜在的造血功能衰竭以及血栓形成倾向等，从而导致器官损伤甚至死亡。结合PNH患病率特征，预计中国PNH患者约16000例，目前已被纳入我国《第一批罕见病目录》。


北京协和医院血液内科主任医师韩冰教授表示，PNH是一种由补体系统末端通路异常激活驱动的罕见血液疾病，可引发血管内溶血、血栓及多器官损伤，严重影响患者的生存与生活质量。C5补体抑制剂作为PNH治疗的重要基石，通过持续抑制末端补体活化，显著改善了患者的临床结局。此次瑞利珠单抗获批，为成人及儿童PNH患者带来了兼具长效性、稳定性和便利性的治疗选择，可实现快速、完全且持续的终末补体抑制。


校对 穆祥桐