新京报讯（记者王卡拉）当创新药上市为罕见病患者带来希望的同时，可及性问题成为他们治疗道路上最大的障碍。在9月19日-21日举行的第十四届中国罕见病高峰论坛上，针对罕见病创新药支付相关话题，全国政协委员、对外经济贸易大学保险学院副院长孙洁呼吁，在地方试点基础上，在国家层面规划探索建立国家级罕见病专项基金，出台相关的基本原则、发展目标等，积极探索与保障基金与国家基本医保、大病保险、医疗救助、商业保险等补偿政策及相关资源的衔接，实现罕见病高额药保障一站式结算，切实减轻罕见病患者及家庭经济负担。
孙洁指出，2015年创新药的审评审批政策出台后，较大力度地推进了罕见病用药政策的出台，大量罕见病创新药获批上市，已有68种罕见病的126种药物纳入医保目录，有效减轻了部分罕见病患者的经济压力。不过，在医保“保基本”的前提下，部分高额罕见病用药难以纳入目录。
“只有建立多方筹资、多层次支付的保障机制，才能解决罕见病高值药的支付问题。”孙洁认为，破局之道在于多元共担：医保、大病保险、商保、医疗救助和慈善基金协同发力。
江苏、浙江、青岛等省市在罕见病用药保障方面做出了重要探索，起到了示范作用。孙洁介绍，以浙江省为例，2019年12月30日，浙江省公布了《关于建立浙江省罕见病用药保障机制的通知》，建立了浙江省罕见病用药保障专项基金，其中的重要亮点为：实行个人支付封顶，个人支付封顶以上的费用再通过多元筹资、多主体保障来减轻患者的负担。该专项基金运行效果较稳定，为其他地方建立罕见病专项基金奠定了基础，也为国家从全国到地方建立罕见病高值药的保障提供了一个可能的示例。
孙洁认为，罕见病专项基金是目前比较理想的一种保障支付方式，有利于解决医保保障罕见病、创新药带来的对公平和效率的质疑；能够有效实现医保的筹资路径，充分调动社会资源参与，保障罕见病用药；还能进一步提高公众对罕见病的认知，有效助力创新药的本土研发。她呼吁，以建立罕见病专项基金作为制度抓手，并强调立法保障的重要性，让支付机制走向规范和可持续。地方罕见病专项基金由省级社保专户管理，基金来源既有财政专项拨款，也有民政部门引导的基金会定向捐赠、企业和社会捐赠、福利彩票等。国家专项基金应更注重多元筹资、医保基金结余、财政部定向拨款、民政部引导以及企业捐赠。
“专项基金的设立，既要立足于平等保障罕见病患者的权利义务，又要符合医疗资源分配的正义，不能太超前，不能突破当下的社会经济发展水平，去追求超越时代的福利保障。”孙洁强调，专项基金是一个系统工程，涉及多部委协同和联合、配合，建议先行建立罕见病多部门联席会议制度，推动相关制度的跨部门联动，在此基础上实行国家统筹。
校对 赵琳
