新京报讯（记者张秀兰）12月22日，国家药监局官网发布消息，通过优先审评审批程序，批准默克雪兰诺（北京）医药有限公司申报的1类创新药盐酸匹米替尼胶囊（商品名为贝捷迈）上市，用于治疗手术切除可能会导致功能受限或出现较严重并发症的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成年患者，该药也成为国内首个获批用于TGCT治疗的一类创新药。


TGCT既往又称色素沉着绒毛结节性滑膜炎（PVNS），是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，可导致受累关节出现进行性加重的肿胀、僵硬及活动功能受限，严重影响患者的日常活动能力和生活质量。若不进行治疗或病情复发，可能对骨骼、关节及周围组织造成不可逆损伤。


贝捷迈是由和誉医药研发的集落刺激因子-1受体（CSF-1R）抑制剂，此次获批是基于全球Ⅲ期MANEUVER的研究结果。数据显示，在针对TGCT的系统性治疗中，贝捷迈展现了基于RECIST v1.1标准评估的最高客观缓解率（ORR），并伴随临床结局的显著改善。上述结果已在2025年美国临床肿瘤学会年会上公布。此外，2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会公布的长期随访数据显示，在中位随访时间14.3个月时，依据RECIST v1.1标准评估，自研究起始即接受贝捷迈治疗患者的ORR持续提升至76.2%。


北京积水潭医院骨与软组织肿瘤诊疗研究中心主任牛晓辉教授表示，“在中国，很多TGCT患者长期面临着治疗困境——除手术外，缺乏其他的治疗选择。对于肿瘤复发或无法手术切除的患者，手术治疗也难以满足其需求。贝捷迈在中国获批，意味着临床医生有机会为患者提供疗效确切且耐受性良好的系统性治疗方案，为这一难治性疾病的治疗带来了亟须的突破性进展。”


校对 柳宝庆