新京报讯（记者王卡拉）每年6月是重症肌无力关爱月，近日，由中国罕见病联盟、北京罕见病诊疗与保障学会发起，再鼎医药支持的“给力人生不将就”——2025重症肌无力关爱月活动暨患者“双达标”护航行动启动会上，国内首份《重症肌无力治疗满意度调研报告》（以下简称《报告》）发布，医患代表分享了各自对治疗目标、治疗满意度的看法，共同探讨如何提升医患沟通效率，实现“双达标”。与此同时，专家呼吁患者每周做一次ADL量表自评，居家监测病情控制情况。
此次《报告》是基于对国内近千名重症肌无力患者和医生的调研结果。《报告》显示，针对治疗满意度，患者呈现出“心口不一”的状态——超七成患者（74.2%）自评对当前的治疗效果满意，但多个维度的数据同时表明，超四成患者（43.2%）实际仍受症状控制不佳或副作用不耐受的困扰，即治疗未“达标”。
总体而言，医生对治疗的满意度比患者更高，且医患对治疗满意度的感知存在差异。北京协和医院神经科主任医师管宇宙教授分析，医患对治疗满意度的差异有多方面原因，医生普遍更关注肉眼可见的症状等生理指标，但患者还追求容貌、社交、情绪、心理等体验，这些需求在有限的门诊时间里很难被观察到或沟通清楚。
此外，《报告》中，39.4%的患者将减轻治疗副作用列为当下最主要的治疗目标，超过症状控制、防止复发。长期以来，重症肌无力以糖皮质激素、非激素类免疫抑制剂等传统治疗方案为主。在长期治疗过程中，许多患者虽然症状得到改善，但也经历了药物副作用的影响。
管宇宙教授指出，重症肌无力的治疗没有所谓的100分，患者需客观理性地接受与疾病长期共存的现实，医生也需要及时与患者沟通，帮助患者了解治疗的进展，保持对治疗的合理预期。实现疗效和安全性的“双达标”，是医患共同的治疗目标。
目前，国内外多个诊疗权威指南和共识都将“双达标”列为重症肌无力的治疗目标。第一重达标是疗效达标，即帮助患者实现疾病缓解和症状控制；第二重达标是安全性达标，即治疗副作用最小化。只有实现“双达标”，患者才能真正意义上回归生活。
北京医院神经内科主任医师殷剑教授表示，对患者而言，短期双达标意味着迅速控制症状，降低危象和疾病恶化风险。长期双达标能降低激素用量，最大程度地减少副作用。重症肌无力患者规律使用生物靶向制剂，有望实现短期和长期“双达标”，回归正常生活。
作为一种慢性疾病，重症肌无力病程长，疲劳、感染等多种因素都会诱发疾病的复发和加重。因此，对病情的评估和管理尤为重要。ADL评估工具可以直观记录症状波动和激素用量，判断是否实现“双达标”。但《报告》显示，仅不到一成患者能每周一次规律使用ADL评估工具。
四川省人民医院罕见病医学中心主任谈颂教授表示，患者每周一次ADL量表自评，做几道选择题就能看出呼吸、四肢、延髓、眼肌等肌肉的活动能力。一方面患者居家就能直观了解病情控制情况，另一方面也能帮助医生量化地识别症状控制不佳或副作用不耐受的患者。
谈颂提醒，ADL得分越高，表明疾病对日常生活的影响越大，0或1分是理想的达标成绩。当ADL评分≥5分，说明症状控制不够理想，需尽快联系医生复诊；当ADL评分中，延髓部分得分≥2分，说明吞咽、说话、咀嚼受到明显影响，也应联系医生复诊。
校对 赵琳
