新京报贝壳财经讯（记者丁爽）全国两会正在进行。今年，全国人大代表、华海药业总裁陈保华提交了多份议案、建议，其中一份聚焦罕见病创新药高质量发展。


“随着《‘十四五’国家药品安全及促进高质量发展规划》的深入实施，创新药研发呈现蓬勃发展态势，尤其是在肿瘤、代谢性疾病、自身免疫病等领域取得显著进展。然而，创新药从研发到临床应用的‘最后一公里’仍存在诸多堵点，其中罕见病药物的发展困境尤为突出。”陈保华提出，我国罕见病群体庞大，总数已超过2000万人，但受限于单病种发病率低、研发成本高、市场回报低等因素，罕见病药物长期面临用药困局，不仅影响患者及时获得有效治疗，也制约了我国医药产业高质量发展与健康中国战略的全面落地。


在陈保华看来，当前，罕见病药物研发主要面临四重挑战：研发激励政策不完善，源头供给动力不足；审评审批与医保准入协同不足，创新转化路径不畅；诊疗体系与医院准入存在短板，临床落地效率不高；多层次支付体系尚未建立，患者药费负担重。


为此，他建议健全罕见病药物研发激励与支持体系,制定国家级专项规划并强化资金保障,建立与国际接轨的“孤儿药资格认定”制度;优化审评审批与医保准入协同机制,设立“罕见病药物审评专项通道”,建立“审评－准入”部门协同与快速衔接机制,实施基于临床价值的医保支付分类管理;提升罕见病创新药临床可及性与使用效率,构建分级诊疗协作网络,优化医疗机构考核与医保支付政策,加强临床诊疗能力建设;构建可持续的多层次罕见病药物支付保障体系,构建“1+N”多层次支付框架,大力发展普惠型商业健康保险。


其中，针对实施基于临床价值的医保支付分类管理，陈保华建议，在医保目录调整与药品集中带量采购政策中，对罕见病药物实行“分类管理”原则。原则上，对经“孤儿药资格认定”的创新药，不纳入常规集中“带量采购”竞价范围，保障企业可持续研发投入的积极性。


编辑 陈莉 校对 柳宝庆