新京报讯（记者王卡拉）12月10日，赛诺菲宣布，旗下全球首个且唯一血友病siRNA（小干扰RNA）创新非因子疗法芬妥司兰钠注射液（商品名为赛菲因）已获得国家药监局（NMPA）批准上市，适用于存在或不存在凝血因子Ⅷ抑制物的重型A型血友病、存在或不存在凝血因子Ⅸ抑制物的重型B型血友病12岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率。


血友病是我国首批被纳入罕见病目录的疾病之一，目前国内登记患者数约4万例。患者因先天缺乏特定凝血因子，面临自发性或创伤后过度出血的风险，如不能很好控制，最终可导致关节损伤、变形乃至残疾，甚至威胁生命。规范的规律替代治疗是控制出血的关键，2025年版《血友病治疗中国指南》将非因子治疗定义为规律替代治疗（预防治疗）之一，但规范意味着患者每周需要进行2—3次预防性足剂量凝血因子注射，每年100多次静脉注射，沉重的“针头负担”让不少患者望而却步。而对于伴抑制物的血友病患者，为实现同样的凝血效果，注射量显著高于抑制物阴性患者。


芬妥司兰钠注射液是血友病领域首个通过降低抗凝血酶（AT）水平实现治疗的药物，该疗法通过每年最少6次皮下注射的机制，有望破解中国血友病人群长期面临的“出血”与“针头”双重负担，推动中国血友病治疗模式向规范化、可持续转型。此次获批主要基于ATLASⅢ期临床研究数据。研究结果表明，与按需治疗相比，接受芬妥司兰钠注射液治疗的患者，无论是否伴有抑制物，均显示出显著疗效：合并抑制物患者平均年化出血率（ABR）降低73%，无抑制物患者ABR降低71%。该数据证实其在广泛血友病人群中均可提供有效的出血保护，显著降低出血风险，且具有良好的安全性。


ATLASⅢ期临床研究全球牵头研究者之一、南方医科大学南方医院血液科主任医师孙竞教授表示，首个降低抗凝血酶创新疗法的获批，标志着中国血友病治疗真正迈入了非因子治疗的新时代。该药物通过靶向降低抗凝血酶，重建凝血平衡，实现了对伴或不伴抑制物的12岁及以上重型血友病A/B患者的全覆盖。其一年最少6针皮下注射，极大提高了给药便捷性和治疗依从性，彻底告别了传统因子治疗需要频繁静脉注射的痛苦。它不仅填补了抑制物阳性患者无药可防的治疗空白，也为所有血友病患者提供了一种更高效、更可持续的治疗新选择，真正让“规律治疗，人人可及”成为可能。


校对 卢茜