新京报讯（记者王卡拉）7月3日，施维雅宣布旗下全球首款IDH双靶点抑制剂Vorasidenib在北京作为临床急需进口药品准予先行先试，正式落地北京天竺综合保税区，并可在指定医疗机构用于救治IDH突变型弥漫性脑胶质瘤患者。随着首批患者在首都医科大学附属北京天坛医院、中国医学科学院北京协和医院接受治疗，Vorasidenib在北京已经进入临床应用，丰富了IDH突变型弥漫性脑胶质瘤的用药选择。


由于脑胶质瘤的发病、进展及治疗副作用都可能涉及脑部功能区，患者往往面临致死率高、致残率高、复发率高的困境。在目前针对胶质瘤有限的治疗方式中，外科手术无法完全切除肿瘤，放化疗则可能对患者身体或多个领域的神经认知功能产生长期严重副作用。即使采用手术切除、同步放化疗和辅助化疗的综合治疗，仍有90%以上的胶质瘤患者出现复发和进展。IDH突变型弥漫性脑胶质瘤患者中位发病年龄40岁左右，患者术后大多存在不同程度的生理功能和社会心理方面的障碍，比如记忆缺陷、运动障碍、失语、焦虑和抑郁等，不但限制了患者日常活动和社会参与度，更严重影响了患者及其家人的生活质量。


Vorasidenib是一种针对IDH1和IDH2突变的抑制剂，专门设计用于穿透大脑屏障。作为全球首款IDH双靶点抑制剂，Vorasidenib是近20年来IDH突变型弥漫性脑胶质瘤治疗领域的首个创新靶向药物，为低级别胶质瘤治疗领域带来了重大突破。在IDH突变胶质瘤中，该药通过降低突变的IDH1和IDH2酶的活性来帮助控制疾病。


尽管胶质瘤的发病机制尚不明确，但是已确定IDH突变是胶质瘤的重要致病基因，并且在胶质瘤的发生和发展中起着至关重要的作用。目前，2024美国国家综合癌症网络（NCCN）指南、中国抗癌协会脑胶质瘤整合诊疗指南（2024版）已更新，针对IDH突变型WHO2级少突胶质细胞瘤和星形细胞瘤的患者，推荐IDH抑制剂用于术后辅助治疗。


继2024年8月6日在美国获批上市后，该药分别在加拿大、澳大利亚、以色列、瑞士、阿联酋获批上市，2024年11月24日落地海南博鳌乐城先行区并实现“亚洲首用”。本次Vorasidenib落地北京，受益于“临床急需进口药械审批绿色通道”这一的创新政策，即加快引进境外上市、但尚未在中国批准上市的治疗手段和技术，大幅缩短患者用药等候时间，并让患者同步享受全球医疗科技的最新成果。


2025年度北京普惠健康保新版特药清单已于6月10日起正式执行，其中北京天竺综合保税区引进的包括Vorasidenib在内的5款海外特药已纳入报销范围。参保人在北京市内定点医疗机构即可享受北京普惠健康保的一站式特药报销服务，从而进一步提升患者治疗体验及获得感。


校对 穆祥桐