新京报讯（记者王卡拉）6月18日，1类新药芦沃美替尼片（商品名：复迈宁）在上海、北京、广东、山东、江苏、湖南等多个省市医院开出首批处方，上海首位患者完成购药。该药是中国首个且目前唯一同时获批成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）及组织细胞肿瘤、2岁及以上儿童青少年I型神经纤维瘤病（NF1）双适应症的靶向药物。


芦沃美替尼片是复星医药自主研发的创新型小分子靶向药物，通过高选择性抑制MEK1/2蛋白活性，阻断MAPK信号通路的异常激活，从而抑制肿瘤细胞增殖并诱导其凋亡。


1型神经纤维瘤病(NF1)是一种罕见病，是常染色体显性遗传疾病。NF1疾病负担较重，可致疼痛、运动障碍、毁容，病情严重者甚至可危及生命。NF1呈现出家族遗传性特点，是最常见的神经纤维瘤病类型，占罕见病神经纤维瘤病(NF)的96%。临床数据显示，约30%-50%的NF1患者经全身影像学检查可发现患有丛状神经纤维瘤（PN），在儿童期生长迅速，可造成多种并发症，且手术治疗难以完全切除、复发率高，迫切需要开发相关靶向药物，帮助患者以及家庭摆脱疾病痛苦。


从临床数据表现来看，芦沃美替尼疗效确切，安全性可控，起效快，为临床治疗提供新选择。Ⅱ期药物临床试验显示，中位随访时间为15.1个月，最佳客观缓解率（ORR）为60.5%，中位至缓解时间（TTR）4.7个月，且在安全性方面可控可耐受。


上海交通大学医学院附属第九人民医院整形外科主任医师林晓曦教授表示，芦沃美替尼片此次正式进入临床应用阶段，是本土创新药在神经纤维瘤病（NF1）治疗领域实现零的突破，期待芦沃美替尼片能够凭借扎实的临床数据，在真实世界中为更多中国患者带来切实的健康福祉，惠及更多中国患者。


除上述适应症外，芦沃美替尼还在开展针对低级别脑胶质瘤、颅外动静脉畸形、儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症的临床试验，未来有望覆盖更多疾病领域。


校对 王心