新京报讯（记者王卡拉）5月29日，国家药品监督管理局官网公告显示，复星医药自主研发的1类新药芦沃美替尼片（商品名：复迈宁）正式获批上市。作为一款高选择性MEK1/2抑制剂，复迈宁本次获批两项适应症，分别用于治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤成人患者，以及2岁及2岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童及青少年患者。复迈宁的双适应症获批填补了相关罕见肿瘤领域的治疗需求，为患者提供了新的治疗选择。


芦沃美替尼片是中国首个且目前唯一拥有成人LCH及组织细胞肿瘤，2岁及以上儿童青少年I型神经纤维瘤病（NF1）双适应症的药物，是复星医药自主研发的创新型小分子靶向药物，通过高选择性抑制MEK1/2蛋白活性，阻断MAPK信号通路的异常激活，从而抑制肿瘤细胞增殖并诱导其凋亡。从临床数据表现来看，芦沃美替尼疗效确切，安全性可控，相比现有药物起效更快，为临床治疗提供新选择。


此外，在中国境内，芦沃美替尼片用于治疗成人Ⅰ型神经纤维瘤病处于Ⅲ期临床试验阶段，用于低级别脑胶质瘤、颅外动静脉畸形、儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症的治疗均处于Ⅱ期临床试验阶段。其中，该药品用于无法手术或术后残留/复发的NF1相关的丛状神经纤维瘤成人患者、儿童朗格汉斯组织细胞增生症两项适应症均已被国家药监局药品审评中心纳入突破性治疗药物程序。


根据IQVIA MIDAS最新数据，2024年，MEK1/2选择性抑制剂于全球范围的销售额约为20.68亿美元。截至2024年底，全球仅有几款MEK1/2抑制剂获批上市。在中国，成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤适应症尚无药物获批，因此，芦沃美替尼的获批上市为该类患者带来了治疗新希望。


校对 赵琳